白血病是一种造血细胞的癌症，通常起源于骨髓——即骨骼内部负责产生血细胞的海绵状组织。白血病会导致骨髓产生功能异常的白细胞，由于这些细胞的增殖速度和存活时间都比正常细胞更长，因此会逐渐挤占人体所需的健康白细胞、红细胞和血小板。
尽管名称暗示白细胞数量会增加，但白血病有时白细胞计数可能正常甚至偏低，因为决定该疾病特征的是这些细胞的功能和行为异常，而不仅仅是其数量。
白血病并非单一疾病，而是多种疾病的总称，区分它们至关重要。有些类型进展迅速，需要在确诊后数天内开始治疗；有些则进展极其缓慢，部分患者在数年内仅需接受监测，甚至根本无需治疗。过去二十年来，某些类型白血病的治疗手段也取得了巨大进步，使这种曾经被视为迅速致命的疾病，对许多患者而言已转变为一种可控的长期疾病。
所有血细胞，包括白细胞、红细胞和血小板，都源自骨髓中的造血干细胞，这些细胞通过严格调控的过程成熟为最终的功能性细胞。当这些发育中的血细胞之一发生基因突变时，白血病便由此开始——这种突变会破坏正常的调控机制，导致异常细胞不受控制地增殖。
随着这些异常细胞在骨髓和血液中不断积累，它们逐渐挤占了正常造血所需的空间和资源。这正是导致白血病核心问题的根源：健康的红细胞过少会引起贫血和疲劳；功能正常的白细胞过少会削弱机体抵抗感染的能力——即使血液检测显示白细胞总数看似偏高；而血小板过少则会影响正常的血液凝固，导致容易出现淤青和出血。
白血病的分类基于两个维度：其发展与进展的速度（急性或慢性），以及受影响的白细胞类型（淋巴细胞或髓细胞）。由此可分为四大主要类型。
急性淋巴细胞白血病（ALL）
这是最常见的儿童白血病，尽管成人也会发病。该病涉及快速增殖的未成熟淋巴细胞，因此确诊后需立即开始治疗。
急性髓系白血病（AML）
成人中最常见的急性白血病，涉及未成熟的髓系细胞。病情进展迅速，与ALL一样，需要紧急开始治疗。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）
成人中最常见的慢性白血病，涉及更成熟的淋巴细胞，这些细胞会逐渐积聚。许多患者在数年内感觉完全健康，在需要治疗之前仅需进行监测（“观察等待”）。
慢性粒细胞白血病（CML）
涉及更成熟的粒细胞，通常在数月至数年内缓慢进展，但若不经治疗，最终可能加速进入更具侵袭性的阶段。该病几乎总是伴随特定的基因突变（下文将进一步讨论），这也使其成为现代医学中治疗最成功的癌症之一。
急性白血病与慢性白血病的区别不仅在于进展速度；它从根本上改变了治疗的紧迫性。
在急性白血病中，未成熟的血细胞增殖速度极快，若不加以治疗，疾病可在数周内危及生命。这就是为什么急性白血病通常从确诊之日起就被视为医疗紧急情况，治疗通常在数天内（而非数周）开始，且往往需要在住院条件下进行化疗的初始阶段并接受密切监测。
慢性白血病的表现则截然不同。由于异常细胞更为成熟且积累速度较慢，例如，部分早期慢性淋巴细胞白血病患者数年内可能无需任何治疗，仅需定期随访即可。了解诊断结果属于哪一类，是患者获得的首批也是最重要的信息之一，因为这将决定后续治疗的整体节奏和紧迫性。
